兩會 | 全國人大代表陳瑋：建議建立中央“罕見病慈善醫療救助專項基金”
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陳瑋代表。潮新聞記者 戴利強 攝
全國人大代表、九三學社社員、衢州市中醫醫院主任醫師陳瑋至今仍記得十余年前接診的那例來自開化農村的龐貝病患者：十幾歲時首次發病，后從事網絡銷售工作，隨著病情的進展，小伙子逐漸喪失行動能力，只能開著殘疾機動車進貨；至二十多歲時病情加劇，只能入院治療，妻子獨自帶著一兒一女艱難賺錢養家……
從ICU醫生到醫院管理層，陳瑋見過不少包括龐貝病在內的罕見病病例。“絕大部分罕見病尚無有效治療藥物，藥品研發難度大、投入高、周期長，大部分已有的罕見病藥品十分昂貴，往往會給患者家庭帶來沉重負擔。”陳瑋說，罕見病相關的醫療診斷及救助等也因此成為她連續7年關注的兩會話題。
世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。龐貝病便是其中之一。
前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。
但不可否認，診斷難、用藥難、藥價高，仍是罕見病患者面臨的“三道坎”。如何解決用藥難、缺少藥等難題，讓部分罕見病患者“用得起藥”？陳瑋將目光聚焦在罕見病慈善醫療救助上。
在陳瑋看來，尚未正式納入多層次醫療保障體系，正是推進罕見病慈善醫療救助的一大瓶頸。
近年來，多地陸續開啟了打造罕見病多元化保障體系探索，嘗試為罕見病患者，尤其是超罕見病患者解決用藥難題。比如，浙江省和江蘇省分別通過建立政府主導的罕見病省級專項基金，為未被納入基本醫保的罕見病患者提供用藥保障；上海市和廣州市通過將超罕見病用藥納入地方城市普惠險保障范圍，大幅降低了患者的用藥經濟負擔。
陳瑋代表說，當前，地方罕見病基金會、罕見病藥品援助專項基金、由多方共同組織的罕見病醫療救助專項活動等是全國罕見病慈善醫療救助的三種主要形式。但部分項目存在資金不穩定、對象不固定、標準不穩定的情況；還有部分項目因不符合罕見病流行病學特點而難以實施落地等。
“相信建立中央‘罕見病慈善醫療救助專項基金’會是一項重要解決方案，有望幫助罕見病患者解決高額藥品的費用負擔。”陳瑋說，專項基金可以結合罕見病治療周期長、經濟負擔重的特點“量身”制定，以穩定的資金來源和明確的資助標準來支持特定的患病對象，讓真正需要保障的患者能得到長期、穩定的救助。
此外，在罕見病慈善醫療救助專項基金的籌資渠道上，陳瑋代表建議，可以由社會捐助、企業合作以及政府的彩票公益基金共同組成，比例上可采取社會捐助與政府1:3的配置形式。這既保證了罕見病慈善醫療救助專項基金的穩定性，也為資金籌措帶來了更多可能性和靈活性。
“提升罕見病用藥的可及性和可負擔性，讓‘醫學孤兒’不孤單，將是我們長期努力的方向。”陳瑋說。